난치성 질환 ‘간질성방광염’ 줄기세포치료제로 세계 첫 임상시험 성공

미래셀바이오-서울아산병원 공동 시험
“확증적 결과를 도출해 조기 사업화를 추진”

MR-MC-01 줄기세포치료제를 이용한 간질성방광염 1/2a 임상시험 유 효성 평가 핵심 결과. MR-MC-01 투약군에서 간질성방광염 증상/문제 지수인 ICQ(A) 와 야간 배뇨 빈도(B) 가 유의미하게 개선되고 허너 병변의 크기가 시험군에서 완전 관해(소멸, C) 되는 주목할만한 결과를 확인함. [사진제공 = 미래셀바이오]

줄기세포 치료제로 난치성 질환인 ‘간질성방광염’(IC: Interstitial cystitis)을 치료하는 임상시험이 세계 최초로 성공했다.

제주대학교 학내 벤처인 미래셀바이오는 1일 서울아산병원비뇨기과와 공동으로 진행한 줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’을 이용한 1/2a 임상시험이 성공적으로 끝났다고 1일 밝혔다.

간질성방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 희귀 난치질환으로 방광내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변(Hunner lesion)이 나타나고, 하루 수십회의 빈뇨와 함께 극심한 골반통증을 동반하는 질환이다.

특히 여성환자비율이 90% 이상으로 미국을 제외한 대부분 국가에서는 희귀질환으로 알려져 있으며 시장 규모는 대략 4.2억 달러로 추산된다.

현재 가용한 치료제는 손상된 방광 내벽을 재건하는 PPS(펜토산폴리설페이트)가 유일하나 장기복용시에는 부작용이 발생할 수 있으며, 약물 중단 후에는 재발율이 높은 것으로 알려져 있어 근원적 치료제가 절실한 상황이다.

간질성방광염 1/2a 임상시험 결과 Stem Cells Translational Medicine 저널 게재 (2025년 5월호). [사진제공 = 미래셀바이오]

이번 임상시험은 기존 치료제인 펜토산폴리설페이트(PPS)의 효과를 보지 못해 빈뇨가 지속되며, 방광통증지수가 높고, 허너병변이 있는 중증 환자 22명을 대상으로 2022∼2023년 서울아산병원에서 진행됐다.

임상 1상에서 임상시험용의약품 투약과 관련한 중대한 이상 반응 등 안전성 문제가 나타나지 않았다.

임상 2a상 유효성 평가에서는 간질성방광염 증상지수 및 문제지수(ICQ = ICSI＋ICPI)와 골반통·요절박·빈뇨지수(PUF)가 처리군에서 유의하게 감소하는 것을 확인했다.

치료 후 6개월 시점의 전반적인 증상 개선도 평가(GRA) 결과 위약군(25%)보다 시험군(41.67%)에서 훨씬 높게 나타났다.

특히 야간 배뇨 횟수가 개선되고 허너병변의 크기가 시험군 12명 중 8명에서 감소하거나 완전 관해(징후 및 증상이 완전히 사라짐) 됐다.

이 같은 연구 결과는 세계적인 재생의학 전문 학술지 ‘줄기세포 중개의학’(Stem Cells Translational Medicine) 5월호에 실렸다.

미래셀바이오에서 개발한 MR-MC-01 줄기세포치료제를 이용한 간질성방광염 1/2a 임상시험요약 . [사진제공 = 미래셀바이오]

미래셀바이오는 줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’이 단순히 증상만 줄이는 것이 아니라 방광 조직 자체의 회복을 도와주는 근본적인 치료제로서의 가능성을 확인받았다고 설명했다.

이 치료제는 개발단계 희귀의약품(제30호)으로도 지정돼 있어 2b 임상시험까지 마치면 조건부로 빠르게 상용화될 수 있다.

김은영·정형민 미래셀바이오 공동대표는 “향후 상위 임상시험에서는 허너병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자를 포함해 시험 대상을 확대하고, MR-MC-01 치료제의 약리적 유효성에 대한 확증적 결과를 도출해 조기 사업화를 추진하겠다”고 말했다.

현재 전세계적으로 배뇨장애 질환에 대한 세포치료제 개발은 당사 미래셀바이오가 유일하다고 제주대 바이오메디칼정보학과 박세필 교수는 강조했다.

전 세계적으로 배아줄기세포치료제 상용화 실적도 전무한 상황이라는 박 교수는 “미래셀바이오는 최종임상 단계인 2b 임상시험의 성공적 마무리와 조건부 품목허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 세포치료제와 최초의 배아줄기세포 치료제를 개발하겠다” 라고 자신했다.

한편 미래셀바이오는 간질성방광염 치료 외에도 고령화로 인한 배뇨근육 약화(저활동 방광)에 대한 줄기세포 치료제 임상시험도 진행하고 있다.

이상규 기자