GC녹십자셀, 췌장암 치료제 CAR-T 국내 특허 등록

동소이식 마우스모델서 완전관해(CR) 확인…치료용량범위 확인, 임상적용 방침
미국 임상 진입에 한발 더 진전…PCT 국제특허출원 진행 중

GC 녹십자 셀 셀센터 전경 (사진=GC 녹십자 셀 제공)

[용인=매일경제TV] GC녹십자셀은 오늘(9일) ‘메소텔린 특이적인 키메라 항원 수용체 및 이를 발현하는 T세포’에 대한 국내특허 등록을 완료했다고 밝혔습니다.

특허 등록된 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제는 고형암에서 과발현되는 메소텔린을 타깃하는 수용체로 동소이식 췌장암 마우스모델(Orthotopic Pancreatic Cancer Model)에서 완전관해(CR)라는 획기적인 효과를 나타냅니다.

항암 활성이 8주 이상 유지돼 스티브 잡스도 어쩔 수 없었던 난치성 질환인 췌장암 환자들에게 완치 가능성의 희망을 보였습니다.

특허 등록된 CAR-T는 항암효과와 지속성이 뛰어난 반면 종양 표적 외 독성(On-target Off-tumor toxicity)은 발견되지 않아, CAR-T의 심각한 부작용 중 하나인 정상세포를 공격하지 않는 것으로 확인됐습니다.

또 임상에 적용 가능한 치료용량범위(Therapeutic window)도 확인해 빠르게 임상시험 적용이 가능합니다.

메소텔린(Mesothelin)은 최근 고형암 타깃 CAR-T 분야에서 각광받는 암 항원으로 중피종 85~90%, 췌장암 80~85%, 난소암 및 폐암 60~65% 발현율을 나타내는 것으로 알려져 있습니다.

특히, 고형암은 종양미세환경(tumor microenvironment)에 의해 T세포의 침투율이 낮고 침투한 T세포도 면역기능 활성이 억제되는 등 충분한 항암효과를 내기 어렵습니다. 실제로 현재까지 허가된 치료제가 혈액암에 한정돼 있고, 진행 중인 연구도 고형암 분야 성과가 아직 미진해 많은 미충족 수요(Unmet Needs)가 있습니다.

이득주 GC녹십자셀 대표는 “이번 특허 등록한 CAR-T치료제는 현재 GC녹십자셀에서 개발 중인 고형암 타깃 CAR-T 중 가장 우수한 효능을 보여, 미국 임상시험 진입을 추진하고 있는 후보물질”이라며 “특허협력조약(PCT)에 의한 국제특허출원도 돼있어 조만간 미국 등에 해외 특허 등록을 목표로 하고 있으며, 이번 특허를 통해 미국내 CAR-T 임상시험 진입을 위한 또 하나의 스텝이 완성된 셈”이라고 설명했습니다.

이어 “GC녹십자셀은 이미 고형암 타깃 CAR-T치료제의 플랫폼 기술을 확보했고, 다수의 CAR 구조(structure)에 대한 연구개발 성과를 지속적으로 발표할 계획”이라고 덧붙였습니다.

GC녹십자셀은 지난해 3월 췌장암 CAR-T치료제 비임상시험에서 암세포 100% 사멸이라는 획기적인 결과를 발표했고, 작년 설립한 미국 현지법인 노바셀(Novacel)을 통해 미국 내 임상 진입을 위한 연구개발에 박차를 가하고 있습니다.

이밖에 국내 최고 수준의 세포치료제 전문 GMP를 활용, 세포치료제 전문 위탁개발생산(CDMO) 사업을 활발히 추진하고 있습니다.

[ 손세준 기자 / mkssejun@mk.co.kr ]