GC녹십자, 일본서 중증형 헌터증후군 치료제 허가…세계 최초

GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 받았습니다.

GC녹십자는 파트너사인 '클리니젠'이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔습니다.

이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 이번이 전 세계 최초입니다.

헌터라제 ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법입니다.

기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선했습니다.

GC녹십자는 이 약물이 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달돼 인지능력 상실·심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상을 완화시킬 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔습니다.

헌터라제ICV는 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 주도한 임상에서도 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'(HS)을 감소시키고 발달 연령을 유지하거나 개선하는 것으로 나타났습니다.

허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했습니다.

타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표이사는 "GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 되어 기쁘다"며 "일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것"이라고 밝혔습니다.

한편, 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환입니다.

중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달하며, 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있습니다.

[ 고진경 기자 / jkkoh@mk.co.kr ]