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[헬스] 난청 동반한 당뇨등 치료물질 英 임상1상서 효과
기사입력 2021-06-16 04:05
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희귀의약품 시장이 블루오션으로 떠오르는 가운데 영진약품이 최근 기술을 이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질(KL1333)이 영국 임상 1a/b상에서 긍정 효과를 확인했다.

KL1333은 2017년 영진약품이 스웨덴 바이오벤처 회사 뉴로바이브(현 애블리바·Abliva)에 기술 이전한 신약후보 물질로 계약 규모는 약 627억원에 달했다.


애블리바 측에 따르면 KL1333의 1a/b 임상시험 결과 중대한 이상 반응이 발생하지 않았고 건강한 성인에서 250㎎까지 10일 반복 투여 시 양호한 내약성을 확인했다.

이에 따라 3건의 1상 임상시험을 통해 100명 이상의 건강한 성인 및 일부 미토콘드리아 이상 환자에 대해 KL1333 약물 안전성 정보를 확보할 수 있게 됐다.

이 결과를 바탕으로 이후 진행될 환자 대상 2/3상 임상시험에서 안전하게 환자에게 투여할 용량을 설정할 수 있게 됐다고 애블리바 측은 설명했다.


이번 연구에서는 미토콘드리아 이상 질환 환자 8명으로(KL1333 투여 6명, 위약 투여 2명) 구성된 코호트에서 유효성 평가 변수인 '피로감' 및 '30초 앉고 서기' 기능의 위약 대비 개선 및 약물 유효성 신호를 확인했다.

연구 결과 3가지 유효성 평가 변수 모두에서 위약 그룹 대비 KL1333을 투약한 환자들에게서 임상적으로 의미 있는 개선이 나타났다.

짧은 투여 기간, 소수의 환자라는 제한된 점은 있지만 약효에 대한 시그널을 확인한 것은 의미 있는 결과라는 평가다.


미토콘드리아는 세포 내 가장 많은 부피를 차지하는데 세포마다 미토콘드리아의 개수가 다르나 약 세포 하나에 100~3000개가 존재한다.

인간의 몸은 섭취한 음식물을 바로 에너지원으로 사용할 수 없다.

미토콘드리아는 포도당이나 아미노산 등의 영양소로 분해한 뒤 세포가 사용하는 에너지 형태인 ATP로 전환하는 기능, 즉 세포가 살아가기 위한 발전소·배터리 같은 역할을 한다.

미토콘드리아는 고유한 유전체를 보유하고 있는데 태어나면서부터 유전체 이상을 갖고 있거나 미토콘드리아가 ATP를 생산하는 과정에서 유전체 변이가 축적되면 미토콘드리아 에너지 생산 기능이 저하된다.

미토콘드리아 기능 이상은 노화 과정의 중요한 메커니즘으로 이해되고 있다.

중증의 미토콘드리아 희귀 질환, 제2형 당뇨, 심장 질환, 노인성 치매 등을 유발하는 것으로 알려졌다.

이에 따라 KL1333은 손상된 기관의 종류와 증상에 따라 상이한 수십 가지의 미토콘드리아 질환 중 비임상 효력 자료에 기반해 멜라스 증후군, 모계유전 난청을 동반한 당뇨, 컨즈-세이어 증후군 같은 희귀질환 환자를 첫 번째 목표 적응증으로 선정했다.

애블리바는 올 하반기 KL1333 2/3상 후속 임상을 계획하고 있다.


영진약품은 KL1333 후속 임상이 성공적으로 진행되면 마일스톤에 따른 수익을 기대할 수 있게 됐다.

영진약품은 현재까지 약 24억원의 계약금을 수령했고, 계약에 따라 임상 단계별 세일즈 마일스톤과 이후 판매에 따른 로열티를 받게 된다.

이재준 영진약품 대표(사진)는 "우리가 기술 이전한 KL1333 임상 1상에서 유의미한 결과를 내게 돼 기쁘게 생각한다"며 "애블리바가 글로벌 임상 2/3상을 완수할 수 있도록 적극 협력하겠다"고 전했다.


[김병호 기자]
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