종근당, 세포유전자치료제부터 ADC까지…신약개발 범주 확대

종근당 효종연구소 연구원이 합성 프로세스를 검토하고 있다 . 종근당

종근당이 신약 개발 범주를 대폭 넓히고 있다.

세포유전자치료제(CGT) 등 첨단 바이오의약품과 항체약물접합체(ADC) 항암제 등 신규 치료법에 주목하며 '세상에 없던 신약(First-in-class)'과 미충족 수요 의약품을 타깃으로 연구개발(R&D)에 집중하고 있다.

종근당은 2023년 네덜란드 시나픽스와 ADC 기술 도입 계약을 체결하고 관련 플랫폼 기술 3종의 사용권리를 확보해 ADC 항암제 개발에 나서고 있다.

2022년 2월에는 세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 세포유전자치료제 공동 연구를 위한 양해각서(MOU)를 체결했다.

이어 9월 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 'Gen2C'를 개소하고 기존 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 타깃의 희귀·난치성 치료제를 개발하고 있다.

연구 및 임상시험과 관련해 산학연 협력과 교류를 강화하고 국내외 기업들과 오픈이노베이션을 통한 공동 개발도 진행하겠다는 전략이다.

과감한 연구개발 전략은 2023년 11월 글로벌 제약기업에 혁신신약 후보물질을 역대 최대 규모로 기술수출하는 성과로 이어졌다.

저분자 화합물질 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6) 억제제 'CKD-510'의 개발 및 상업화에 대해 13억500만달러(약 1조7300억원) 규모로 기술수출 계약을 체결한 것이다.

CKD-510은 종근당이 연구개발한 신약후보물질로 선택성이 높은 비히드록삼산(NHA) 플랫폼 기술이 적용된 HDAC6 억제제다.

전임상 연구에서 심혈관질환 등 여러 HDAC6 관련 질환에 대한 약효가 확인됐다.

유럽과 미국에서 진행한 임상 1상에서 안전성과 내약성도 입증받았다.

김영주 대표

종근당은 이상지질혈증 등 만성질환부터 암과 같은 난치성 질환까지 다양한 신약 파이프라인으로 미래 성장 동력 확보에 집중하고 있다.

이상지질혈증 치료제로 개발 중인 CKD-508은 혈액 내 지방단백질 사이 콜레스테롤에스테르(CE)와 중성지방(TG)의 운반을 촉진하는 콜레스테롤에스테르 전이단백질(CETP)의 활성을 억제해 저밀도콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추고, 고밀도콜레스테롤(HDL-C) 수치를 높여주는 기전의 신약후보물질이다.

효종연구소에서 진행한 비임상 효력실험에서 CKD-508의 LDL-C 감소 및 HDL-C 증가 효과를 확인했다.

이상지질혈증의 주요 지표인 아포단백질(Apo-B)이 현저하게 감소한다는 사실도 입증된 바 있다.

특히 CKD-508은 약물에 의해 예상치 않게 발생하는 부작용인 오프타깃 효과와 약물의 지방세포 축적, 약효 미약, 낮은 안정성 등 1세대 CETP 저해제의 문제점을 극복한 2세대 약물이라는 점이 특징이다.

영국 임상 1상에서 건강한 성인을 대상으로 효과와 안전성을 확인했다.

지난해 11월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 미국 임상 1상을 승인받아 CKD-508의 안전성 및 지질 개선 효과를 확인하는 한편 임상 2상을 위한 최적 용량을 탐색할 예정이다.

종근당 관계자는 "CKD-508은 CETP와 강한 결합력을 바탕으로 약물 축적 및 혈압 상승 등의 문제로 개발을 중단한 이전 CETP 저해제들의 문제점을 해결하고 저용량에서도 약효가 기대되는 혁신 약물"이라며 "개발에 성공할 경우 스타틴(콜레스테롤 합성저해제) 계열의 약물로도 조절되지 않는 스타틴 불응 이상지질혈증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

현재 비소세포폐암을 적응증으로 개발 중인 CKD-702는 항암 이중항체 바이오신약이다.

2022년 9월 유럽종양학회에서 CKD-702의 임상 2상 권장용량을 결정하고 약동학적 특징, 안전성 및 항종양 효과를 평가한 임상 1상 파트1 결과를 발표하며 항암 신약으로의 개발 가능성을 확인했다.

[김지희 기자]