크리스탈지노믹스, 미 FDA 급성골수성백혈병 희귀의약품 지정

크리스탈지노믹스는 '아이발티노스타트'가 골수성백혈병(AML) 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 오늘(11일) 밝혔습니다.

아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC의 기능을 저해하는 계열 내 최고의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보입니다.

아이발티노스타트는 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받을 수 있습니다.

급성골수성백혈병은 골수에서 발생해 혈액 및 골수 내에서 비정상적인 백혈구 수치가 증가하는 양상을 보이는 빠르게 진행되는 혈액암의 일종입니다.

미국 암학회에 따르면 지난해 미국에서만 약 2만 명이 급성골수성백혈병을 진단받고 1만2천여명이 이로 인해 사망하는 것으로 추정됩니다.

글로벌 급성골수성백혈병 치료제 시장은 오는 2024년 9억5천만 달러(약 1조500억 원)에 달할 것으로 전망됩니다.

크리스탈지노믹스는 표적항암치료제 아이발티노스타트를 활용하여 단독 또는 병용치료 요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고 치료적 활용도를 높이려는 다양한 임상개발 계획을 추진하고 있습니다.

우선 췌장암 환자를 대상으로 미국 임상시험을 진행하며, 순차적으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제와의 병용 투여요법으로 임상 1/2상시험을 진행할 예정입니다.

췌장암과 간암에 대해서는 이미 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다.

크리스탈지노믹스 관계자는 "아이발티노스타트를 다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약으로 미국 중심으로 개발하겠다"고 말했습니다.

[ 고진경 기자 / jkkoh@mk.co.kr ]